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現在GISTで用いることのできる薬物療法はすべて、承認を目的とする臨床試験で検証されています。このような臨床試験によってGISTの治療は進歩し、今日の患者の予後が改善されました。比較する対照群を設けた「比較臨床試験」は、新しい治療法の価値や患者の生活の質への影響を評価するために不可欠です。 臨床試験に参加することは、GISTの患者にとって別の選択肢となる治療、ひいては新規の治療を受けるための大切な手段となり得ます。一方、臨床試験は「一人は皆のために」という精神にも叶っています。患者一人ひとりが臨床試験に参加することによってはじめて疑問が解決され、将来のGIST患者に役立つことになるのです。 考慮すべきこと 臨床試験への参加には、新たな治療の選択肢が得られるというメリットがあります。 全ての臨床試験にはリスクとメリット、そして参加に適しているか（適格）あるいは適していないか（非適格）を判断する基準があります。試験参加の前に、詳細な検査と説明を受けることが極めて重要となります。 ほとんどの臨床試験は、新しい薬物治療で見込まれる有益性を検証するために、その新しい薬物治療と標準治療とを比較するべく入念に計画されています。 患者は、いつでも、いかなる理由でも臨床試験への参加を取りやめることができます。 臨床試験への参加を検討する際は、以下の情報を得る必要があります。 「臨床試験」全般に共通する基本情報 各試験の適格基準と除外基準 予定している試験参加以外の選択肢 現在の病態に関する情報（報告書、画像診断から） 試験参加によって患者自身に及ぼし得る影響（身体的・精神的影響、組織の問題、経済的な問題など）。特に、外国で実施される試験の場合は重要です。 患者の全ての疑問に対する試験責任者または試験実施者からの回答 重要：　GISTの治療にあたる医師全員が、その時点で実施されているすべての試験を必ずしも知っているわけではありません。GISTの臨床試験は通常、いくつかの選ばれたGIST専門医療機関でしか実施されないため、全国規模の患者団体かGISTの専門医療機関に相談し、参加できる可能性のある試験を見つけてください。

GISTの患者への綿密なモニタリングは不可欠です。アフターケアの頻度は3～6カ月毎となり、リスク群、検査法、原発腫瘍や転移巣の位置によって決まります。現在最も重要な検査は、全身の診察、超音波検査（限界あり）、血液分析（臨床検査値）、そして何より腹部のCTスキャン（標準！）です。また、病巣の位置と広がりの程度、病期、治療法、患者の全身状態によっては他の検査も実施される場合があります。 注意：GISTの患者ご自身のために是非、長期的なモニタリング、また病態によっては綿密なモニタリングを行ってもらえるよう、強く主張するようにしてください。限局性GISTの場合あるいはイマチニブによる術後補助療法を完了した場合であっても、長い年月が経ってからGISTが再発する可能性は否定できません。したがって、その先5年間を優に超える経過観察が必要です。

GISTの形態は多様であり、1～2 cmのほとんど気づかれない小さな腫瘍から、限局性で手術可能な大きな腫瘍、組織で増殖し出血を来す腫瘍、真珠のように腹部の組織内に散らばり転移する腫瘍などがあります。GISTはすべて悪性であり、全身に広がる可能性があります。 一般的に、早期の発見および専門医による治療と管理によって、比較的良好な転帰が得られ、予後が改善されます。 GISTには3つの病期があります： 限局性で手術可能な原発腫瘍（転移なし） 手術不可能な、または転移を伴う（進行）GIST 増悪、すなわち治療中の転移 治療方針については、病理医、放射線科医、外科医、化学療法を専門とする腫瘍医、消化器内科医、核医学専門家などの集学的チームで適宜、話し合われるべきです。治療方針は、病期、腫瘍や転移のある部位、遺伝子変異、患者の全身状態に基づいて決定されます。   {slider 限局性GIST|blue}  小さなGISTの場合は特に、手術による重篤な病態が予測されない限り、完全切除が標準的な治療となります。いわゆる「R0切除（腫瘍を完全に取り除くこと）」は、予後に影響を及ぼす重要な要素となります。したがって、完全切除が可能と判断された腫瘍は必ず、手術で取り除くべきです。   再発のリスクと術後補助療法 GISTは再発のリスクが非常に高く、半数以上の患者が、完全切除の後に再発または転移を経験しています。それゆえに、リスク層別化が行われ、予防的薬物療法（術後補助療法）や短い間隔での長期的フォローアップが必要であるか否かが判断されるのです。 リスク層別化：　再発には多くの要素が関わっていると考えられています。再発しやすさを評価するために現在用いられている基準は、米国の病理学者Miettinenが2006年に開発したリスク分類です。Miettinen分類では腫瘍の大きさ、細胞分裂率（核分裂率または核分裂数）、そして腫瘍の位置が考慮されます。 薬による予防的治療（術後補助療法）が必要か否かは、リスク分類の結果に基づいて判断されます。再発リスクの高い患者は術後補助療法を必ず受けるべきであり、リスクの低い患者は受けるべきではありません。中間リスクの患者は個別の判断が必要となります。 術後補助療法の目的は、再発リスクを低減し、主要な治療法である手術の効果をサポートすることです。すなわち、まだ目に見えなかったり、測定不能であったりしても存在する可能性のある腫瘍、あるいは微小転移を除去するために術後補助療法が実施されるのです。 現在、術後補助療法薬として唯一承認されている薬はイマチニブ（商品名：グリベック）です。   術前補助療法 イマチニブは「術前補助療法（ネオアジュバント療法）」としても用いられることがあります。手術の前に行われる薬物療法のことです。 一般的に、以下の場合に行われます： 腫瘍が大きく、手術が不可能と判断される。 重篤な術後合併症のリスクを伴う、広範囲の難しい手術が必要と判断される。 術前補助療法の目的は、手術前の病態を改善することであり、腫瘍を手術可能な状態にしたり、切除範囲を最小限に抑えられるようにしたりします。手術に最適なタイミングとなる「最大奏効率」達成に至るまでには、少なくとも4～6カ月間、実施する必要があります。切除範囲が当初の予測よりもはるかに狭まるという術前補助療法の効果が、かなりの割合の患者で得られている事実は、特筆に値します。   {slider 転移性GIST|blue} 2000年以前は、進行がんであっても手術（切除）が唯一の治療手段でした。従来の化学療法や放射線療法はいずれも、GISTに対して極めて奏効しにくいと判明したことから、GISTは治療が困難とされていました。当時、転移のある患者の平均生存期間は12カ月でした。 しかし2002年、ついにイマチニブ（グリベック）が、切除不能または転移性の、あるいはその両方のc-Kit (CD117)陽性成人GISTに対する治療薬として承認されました。この薬は最初に市販された、がんに対する「分子標的治療薬」です。従来のがん化学療法薬が増殖速度の速い細胞すべてに作用するのに対し、分子標的治療薬は、特異性の高い標的を発現している細胞にだけ作用します。GISTでは、イマチニブの標的はKITおよびPDGFRAという2つの増殖因子受容体（遺伝子）です。GISTの患者全体の90～95％でKIT遺伝子またはPDGFRA遺伝子のどちらかで変異が検出されます。これらの変異は、がんに至らしめる制御不能な細胞分裂の原因です。イマチニブは、これらの変異を標的として作用し、腫瘍の増殖を阻止するのです。 標準的な一次治療では、イマチニブが1日400 mg（特別なケースでは800 mg）の用量で投与されます。転移性GISTあるいは切除不能GISTの診断が確定され次第、投与開始となります。イマチニブは有効性と忍容性に優れているため、大幅な余命延長とQOL（生活の質）の向上に寄与します。 ある特定の薬物療法が奏効する見込みがあるか否かは、原発腫瘍の変異によって大きく左右されます。したがって、変異解析は極めて重要であることを再度、心に留めおいてください。   イマチニブ スニチニブ KIT     エクソン 9 800 mg 良好 エクソン 11 良好 不良 PDGFR     エクソン12…